Δέκα από τους δώδεκα συμμετέχοντες με διαβήτη τύπου 1 παραμένουν ανεξάρτητοι από την ινσουλίνη μετά από ένα χρόνο θεραπείας με zimislecel της VERTEX PHARMACEUTICALS. Η καινοτόμα αυτή κυτταρική θεραπεία παρουσιάστηκε στο Επιστημονικό Συνέδριο της Αμερικανικής Διαβητολογικής Εταιρείας στο Σικάγο, ενώ τα αποτελέσματα δημοσιεύτηκαν ταυτόχρονα στο New England Journal of Medicine.
Η zimislecel αποτελεί μια αλλογενή θεραπεία που χρησιμοποιεί νησιδιακά κύτταρα προερχόμενα από βλαστοκύτταρα για την αποκατάσταση της ικανότητας του παγκρέατος να παράγει ινσουλίνη. Ο ερευνητής Michael Rickels από το Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια παρουσίασε τα εντυπωσιακά ευρήματα της φάσης 2 της μελέτης FORWARD, τα οποία δείχνουν νέες προοπτικές για τα άτομα με διαβήτη τύπου 1 παγκοσμίως.
Στη μελέτη συμμετείχαν 12 άτομα που έλαβαν έγχυση zimislecel στην πυλαία φλέβα υπό ανοσοκατασταλτικό σχήμα. Όλοι οι συμμετέχοντες παρουσίασαν επιτυχή μεταμόσχευση νησιδίων και λειτουργία, όπως αποδεικνύεται από την ανίχνευση του C-πεπτιδίου, το οποίο δεν ήταν ανιχνεύσιμο πριν τη θεραπεία. Το γεγονός αυτό υποδηλώνει την αποκατάσταση της φυσικής παραγωγής ινσουλίνης από το πάγκρεας.
Τα αποτελέσματα ήταν εξαιρετικά ενθαρρυντικά. Όλοι οι 12 συμμετέχοντες ήταν απαλλαγμένοι από σοβαρά υπογλυκαιμικά επεισόδια, είχαν επίπεδο HbA1c μικρότερο του 7% και πέρασαν περισσότερο από το 70% του χρόνου τους στο στοχευμένο εύρος γλυκόζης. Αξιοσημείωτο είναι ότι δέκα από αυτούς, ποσοστό 83%, πέτυχαν πλήρη ανεξαρτησία από την ινσουλίνη και δεν χρησιμοποιούσαν εξωγενή ινσουλίνη την 365η ημέρα.
Ο Marlon Pragnell, αντιπρόεδρος έρευνας της ADA, τόνισε ότι η θεραπεία με βλαστοκύτταρα δείχνει τεράστιες προοπτικές στη μεταμόρφωση της φροντίδας του διαβήτη τύπου 1. Με τις προόδους στη γενετική μηχανική, αυτές οι θεραπείες μπορεί μελλοντικά να αποφύγουν την ανοσολογική επίθεση, εξαλείφοντας την ανάγκη για ανοσοκατασταλτικά φάρμακα.
Όσον αφορά την ασφάλεια, η ουδετεροπενία ήταν η πιο συχνή σοβαρή ανεπιθύμητη ενέργεια, που εμφανίστηκε σε τρεις από τους συμμετέχοντες. Καταγράφηκε ένας θάνατος από κρυπτοκοκκική μηνιγγίτιδα, που συνδέθηκε με το ανοσοκατασταλτικό σχήμα και όχι με τη zimislecel.
Η μελέτη FORWARD προχωρά τώρα στη φάση 3, στοχεύοντας να ολοκληρώσει την εγγραφή περίπου 50 συμμετεχόντων κατά τη διάρκεια του 2025. Παράλληλα, η VERTEX σχεδιάζει νέα μελέτη σε ενήλικες με διαβήτη τύπου 1 που ήδη λαμβάνουν ανοσοκατασταλτική θεραπεία μετά από μεταμόσχευση νεφρού, επεκτείνοντας τις δυνατότητες εφαρμογής της θεραπείας σε ευρύτερο φάσμα ασθενών.
