Η Μεγάλη Βρετανία πραγματοποίησε μια επανάσταση στον τομέα της βιοτεχνολογίας, καθώς έγινε η πρώτη χώρα παγκοσμίως που ενέκρινε τη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR. H σημαντική αυτή απόφαση δεν ανοίγει μόνο το δρόμο για τη θεραπεία διαταραχών του αίματος, αλλά δυνητικά διευρύνει τις εφαρμογές της τεχνολογίας για την αντιμετώπιση πολλών άλλων γενετικών παθήσεων.
Συγκεκριμένα, οι ρυθμιστικές αρχές πρόσφατα έδωσαν την έγκρισή τους για την εφαρμογή της CRISPR στη θεραπεία κληρονομικών διαταραχών του αίματος, όπως η δρεπανοκυτταρική αναιμία και η β-θαλασσαιμία. Η πρώτη “πληγώνει” περίπου 20 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως, επηρεάζοντας τη μορφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων, ενώ η δεύτερη απαιτεί συχνές μεταγγίσεις αίματος. Το CRISPR, που αναφέρεται σε επαναλαμβανόμενες αλληλουχίες DNA, μπορεί να αντιμετωπίσει αυτές τις παθήσεις μέσω γενετικής χειρουργικής επέμβασης.
Η διαδικασία της θεραπείας CRISPR αντιστοιχεί σε ακριβείας γενετική χειρουργική, χρησιμοποιώντας ένα "σύστημα οδηγού RNA" για τον εντοπισμό και την επεξεργασία των λαθών στο DNA. Αυτό το σύστημα περιέχει μια πρωτεΐνη, το Cas9, που "κόβει" το λανθασμένο τμήμα του κώδικα, επιτρέποντας στο κύτταρο να το διορθώσει. Η εφαρμογή μπορεί να γίνει είτε εντός είτε εκτός σώματος, με την επαναφορά επεξεργασμένων κυττάρων.
Η έγκριση από τον Οργανισμό Ρύθμισης Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας (MHRA) ακολουθεί την επιτυχημένη κλινική δοκιμή του Casgevy, του φαρμάκου που αναπτύσσεται από τις εταιρείες Vertex Pharmaceuticals και CRISPR Therapeutics. To Casgevy υπόσχεται να αντιμετωπίσει αυτές τις γενετικές διαταραχές με μία μόνο δόση. Οι ασθενείς θα χρειαστεί να περάσουν έναν μήνα στο νοσοκομείο, όπου τα επεξεργασμένα κύτταρα θα εγκατασταθούν στο μυελό των οστών, επαναφέροντας τη φυσιολογική παραγωγή αιμοσφαιρίνης.
Το κόστος της θεραπείας δεν έχει ακόμη αποκαλυφθεί από τις εταιρείες, αλλά αναμένεται να κυμαίνεται μεταξύ 1 και 2 εκατομμυρίων δολαρίων, κάτι που ενδέχεται να δημιουργήσει προκλήσεις όσον αφορά την προσβασιμότητα της θεραπείας. Εν τω μεταξύ, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) εξετάζει επίσης τη θεραπεία για τις δύο αυτές ασθένειες, ενισχύοντας την προοπτική διεθνούς επέκτασης της εφαρμογής του CRISPR.
Η CRISPR Therapeutics -ιδρυτικό μέλος της οποίας είναι η Emanuelle Charpentier η οποία τιμήθηκε με το Βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020- συνεχίζει να ηγείται στην εξέλιξη του CRISPR ως εργαλείο για τη γονιδιακή επεξεργασία.
